Thuốc mới và các chế phẩm sinh học được cấp phép năm 2014

Trong năm 2014 FDA đã phê duyệt cho 54 hồ sơ xin cấp bằng sinh học và hồ sơ thuốc mới cho các phân tử chất mới, vaccin và các sản phẩm có nguồn gốc từ máu.

Vào giữa tháng 12,  bà  Margaret A. Hamburg,–uỷ viên của FDA, cho biết trong  những thuốc trên có 15 chế phẩm mới điều trị các bệnh hiếm gặp, một kỷ lục của đơn vị này. Ngoài ra bà cũng cho biết 15 thuốc được cấp phép lưu hành năm vừa rồi đều là thuốc đầu tiên trong  nhóm trị liệu của chúng.

Dưới đây là thông tin tóm tắt một số chế phẩm mới. Danh sách  đầy đủ bao gồm chỉ định trình bày trong bảng 1 ở cuối bài này .

Tiểu đường. Năm 2014 đánh dấu sự trở lại thị trường của chế phẩm insulin dạng hít là Afrezza được cấp phép vào tháng 6 (sản phẩm của MannKind Corp). Thuốc dùng cả cho bệnh nhân đái tháo đường typ 1 và typ 2. Thuốc này được FDA phê duyệt sau năm năm kể từ lần nộp hồ sơ đầu tiên.

Afrezza là chế phẩm insulin dạng hít đầu tiên được  phép lưu hành trên thị trường Mỹ kể từ năm 2007 – khi Pfizer ngừng bán Exubera khoảngmột năm sau khi sản phẩm này được phê duyệt.

Năm vừa qua FDA cũng  cấp phép lưu hành cho hai thuốc ức chế protein đồng vận chuyển Natri – Glucose 2 (SGLT 2) là dapagliflozin hay Farxiga (Bristol – Myer Squibb) và empagliflozin hay Jardiance (Boehringer Ingelheim). Chất ức chế SGLT 2 làm tăng đào thải glucose qua đường tiết niệu  dẫn đến làm giảm nồng độ glucose máu và giảm cân nặng. FDA đã chấp thuận 3 thuốc trong nhóm này.

Hai thuốc mới thuộc nhóm đồng vận thụ thể glucagon – like peptide – 1cũng đã được  cấp phép trong năm vừa qua, gồm: albiglutide hay Tanzeum của Glaxo Smith Kline, và dulaglutide hay Trulicity của Eli Lilly.

Voucher. Năm 2014 FDA đã trao các voucher (còn gọi là quyền ưu tiên xét duyệt) cho hai nhà máy sản xuất thuốc mới được cấp phép để điều trị các bệnh hiếm gặp, gấp đôi số voucher được trao kể từ lần đầu tiên khái niệm này được ký thành luật năm 2007.

Voucher có thể được bán lại và nó cho phép người sở hữu có thể xin FDA xét duyệt nhanh một thuốc trong tương lai.

Voucher nhằm mục đích khuyến khích các nhà sản xuất phát triển các chế phẩm điều trị một số bệnh hiếm gặp.

Vào tháng 2, Bio Marin Pharmaceutical đã nhận được một voucher ưu tiên xét duyệt cùng với sự  phê duyệt elosulfase alfa hay Vimizim cho điều trị hội chứng Morquio A, một bệnh lắng đọng tiêu thể hiếm gặp. Một tháng sau đó Knight Therapeutics đã được trao một voucher cùng với việc cấp phép lưu hành cho miltefosine trong điều trị bệnh do Leishmania, một bệnh ký sinh trùng nhiệt đới.

BioMartin đã bán Voucher của họ với giá 65,5 triệu đô la cho Regeneron Pharmaceutical và Sanofi.  Hai công ty đã tuyên bố vào tháng 7 rằng họ dự định sử dụng cơ chế này để tăng tốc độ xét duyệt alirocumab cho điều trị tăng cholesterol máu.

Vào tháng 11 Knight tuyên bố họ đã bán voucher cho GileadSciences với giá 125 triệu đô la.

Novartis đã nhận được một voucher năm 2009 và đã dùng nó vào năm 2011 để đẩy nhanh tiến độ xét duyệt đơn xin giấy phép bổ sung cho canakinumab trong điều trị viêm khớp do gout. Chỉ định này đã không được chấp thuận ở Mỹ.

Janssen vẫn còn giữ voucher ưu tiên xét duyệt mà họ nhận được năm 2012.

Chiết xuất dị nguyên ngậm dưới lưỡi

Năm 2014 đánh dấu lần đầu tiên bệnh nhân viêm mũi dị ứng có thể sử dụng trị liệu miễn dịch đường uống được FDA phê duyệt.

FDA đã cấp phép lưu hành 3 thuốc như vậy bao gồm: Grastek – chiết xuất dị nguyên phấn hoa cỏ đuôi mèo, Ragwitek – chiết xuất dị nguyên phấn hoa cỏ phấn hương cả hai sản phẩm của Merck, và Oralair – hỗn hợp chiết xuất dị nguyên phấn hoa các loại sweet vernal, cây ăn quả, lúa mạch đen lâu năm, cỏ đuôi mèo và cỏ Kentucky xanh của Stallergenes. Cả ba chế phẩm này được xây dựng đạt đơn vị có hiệu lực tiêu chuẩn với mỗi thành phần dị nguyên.

Nhãn ghi trên các chế phẩm này chỉ ra rằng liều đầu tiên nên sử dụng dưới sự giám sát của nhân viên y tế nhưng những liều sau có thể dùng tại nhà. Trái ngược với các chiết xuất dị nguyên dùng đường dưới da chỉ sử dụng dưới sự giám sát của nhân viên y tế theo thông tin trên nhãn.

Một số bác sĩ chuyên khoa dị ứng chỉ định các chiết xuất dị nguyên đường dưới da  như trị liệu đường uống, tuy nhiên đây chỉ là chỉ định không chính thức (off-label).

Ít nhất có một công ty đang tiến hành thử nghiệm lâm sàng để đánh giá hệ trị liệu miễn dịch trên bề mặt da trong điều trị dị ứng.

Bệnh phổi. Một số thuốc cho bệnh nhân mắc bệnh đường hô hấp được phê duyệt trong năm vừa qua, gồm hai thuốc được chấp thuận vào tháng 10 trong điều trị bệnh xơ phổi hóa tự phát, một bệnh tiến triển được đặc trưng bởi sự hóa sẹo của các mô phổi.

Nintedanib hay Ofev của Boehringer Ingelheim, một chất ức chế tyrosinekinase làm gián đoạn quá trình truyền tín hiệu tế bào để ngăn cản sự tăng sinh, di chuyển và biến đổi của nguyên bào sợi. Pirfenidone hay Esbriet của InterMune, một pyridone – một chất chưa được xác định cơ chế tác dụng trong phổi.

Cả hai thuốc này đã được chứng minh giúp làm chậm quá trình suy giảm chức năng phổi ở bệnh nhân xơ hóa phổi tự phát trong các  nghiên cứu lâm sàng.

Chất đồng vận β2 – adrenergic tác dụng kéo dài olodaterol hay Striverdi Respimat của Boehringer Ingelheim đã được cấp phép lưu hành vào tháng 7 cho điều trị bệnh phổi tắc nghẽn mãn tính (COPD).

Certinib hay Zykadia – một sản phẩm của Novartis được phê duyệt vào tháng 4 trong điều trị ung thư phổi  không tế bào nhỏ di căn ALK dương tính. Thuốc này là thuốc thứ hai trong nhóm sau crizotinib hay Xalkor của Pfizer được phê duyệt năm 2011. Certinib được chỉ định cho những bệnh nhân đã kháng với crizotinib.

-         Kate Traynor.

Bảng 1. Những phân tử chất mới và chế phẩm sinh học mới năm 2014

STT	Thành phần	Biệt dược	Đường dùng	Nhà sản xuất	Chỉ định
1	albiglutide	Tanzeum	Tiêm dưới da	GlaxoSmithKline	Cải thiện việc kiểm soát đường huyết ở bệnh nhân đái tháo đường type 2
2	Chiết xuất dị nguyên của cỏ phấn hương đuôi ngắn	Ragwitek	Viên nén ngậm dưới lưỡi	Merck	Viêm mũi dị ứng gây ra bởi phấn của cỏ hương ngắn trên người lớn
3	Hỗn hợp chiết xuất dị nguyên phấn hoa các loại sweet vernal, cây ăn quả, lúa mạch đen lâu năm, cỏ đuôi mèo và cỏ Kentucky xanh	Oralair	Viên nén ngậm dưới lưỡi	Stallergenes	Dị ứng phấn hoa theo mùa ở người từ 10 tuổi đến 65 tuổi
4	Chiết xuất dị nguyên của phấn cỏ đuôi mèo	Grastek	Viên nén ngậm dưới lưỡi	Merck	Dị ứng phấn của cỏ theo mùa, cho người từ 5- 65 tuổi
5	Yếu tố chống chảy máu Fc, protein người tái tổ hợp	Eloctate	Tiêm tĩnh mạch	Biogen Idec	Phòng và kiểm soát việc chảy máu ở bệnh nhân Hemophilia A
6	Yếu tố chống chảy máu tái tổ hợp từ chuỗi của lợn	Obizur	Tiêm tĩnh mạch	Baxter	Chảy máu ở người lớn bị hemophilia A mắc phải
7	Apremilast	Otezla	Uống	Celgene	Viêm khớp vảy nến hoạt động và vảy nến dạng ban mức độ trung bình đến nặng ở người lớn
8	Belinostat	Beleodaq	Tiêm tĩnh mạch	Spectrum	Bạch cầu tế bào T tái phát
9	Blinatumomab	Blincyto	Truyền tĩnh mạch	Amgen	Thể kháng hoặc khó điều trị của bệnh bạch cầu lympho cấp có tế bào B dự báo âm tính và sắc thể Philadelphia
10	C1 esterase inhibitor, recombinant	Ruconest	Tiêm tĩnh mạch	Salix	Phù mạch di truyền ở thiếu niên và người lớn
11	Ceftolozane, tazobactam	Zerbaxa	Truyền tĩnh mạch	Cubist	Nhiễm khuẩn đường niệu biến chứng và nhiễm khuẩn ổ bụng gây ra bởi vi khuẩn gram âm nhạy cảm
12	Ceritinib	Zykadia	Viên nang uống	Novartis	Ung thư phổi tiến triển
13	Dalbavancin	Dalvance	Truyền tĩnh mạch	Durata	Nhiễm khuẩn cấp trên da và cấu trúc da gây ra bởi vi khuẩn gram (+) nhạy cảm, bao gồm Tụ cầu vàng kháng methicillin
14	Dapagliflozin	Farxiga	Viên nén đường uống	AstraZeneca và Bristol-Myers Squibb	Cải thiện việc kiểm soát đường huyết ở bệnh nhân đái tháo đường type 2
15	Droxidopa	Northera	Viên nang đường uống	Chelsea	Hạ huyết áp tư thế đứng do nguyên nhân thần kinh
16	Dulaglutide	Trulicity	Tiêm dưới da	Eli Lilly	Cải thiện việc kiểm soát đường huyết ở bệnh nhân đái tháo đường type 2
17	Efinaconazole	Jublia	Dung dịch bôi	Valeant	Nấm móng
18	Eliglustat	Cerdelga	Viên nang đường uống	Genzyme	Điều trị lâu dài bệnh Gaucher type 1 ở người lớn
19	Elosulfase alfa	Vimizim	Tiêm tĩnh mạch	BioMartin	Thay thế enzyme ở bệnh nhận gặp hội chứng Morquio type A
20	Empagliflozin	Jardiance	Viên nén uống	Boehringer Ingelheim	Cải thiện việc kiểm soát đường huyết ở người lớn mắc đái tháo đường type 2
21	Yếu tố  IX Fc  từ protein tái tổ hợp	Alprolix	Truyền tĩnh mạch	Biogen Idec	Dự phòng thường quy, kiểm soát trong phẫu thuật; phòng và kiểm soát việc chảy máu ở bệnh nhân Hemophilia B
22	Sắt (III) citrat	Auryxia	Viên nén đường uống	Keryx	Kiểm soát hàm lượng phospho máu ở bệnh nhân mắc bệnh thận mãn tính đang phải lọc máu
23	Finafloxacin	Xtoro	Nhũ dịch nhỏ tai	Alcon	Viêm tai ngoài cấp gây ra bởi Pseudomonas aeruginosa hoặc Staphylococcus aureus
24	Florbetaben F 18	Neuraceq	Tiêm	Piramal	Chụp não bộ để ước lượng độ dày các mảng amyloid ở người lớn bị suy giảm nhận thức do Alzheimer hoặc bệnh khác gây ra giảm nhận thức
25	Vaccine tái tổ hợp kháng Humanpapillomavirus 9-valent,	Gardasil 9	Tiêm bắp	Merck	Phòng ngừa ung thư cổ tử cung, âm hộ

Người dịch: DS. Vũ Thị Vân

Người hiệu đính: DS. Nguyễn Tứ Sơn

Nguồn:  Kate Traynor. Am J Health-Syst Pharm—Vol 72 Feb 1, 2015, 181.